M3型白血病（急性早幼粒细胞白血病）的常见问题

Answer 1

1、M3型白血病发病率高吗？

答：发病率不高，占急性髓性白血病的10左右，每100万人口中大约3个人发病。

2、M3型白血病遗传和传染吗？

答：不遗传、不传染

3、M3型白血病能根治吗？

答：能根治，M3是所有白血病中最好的，不用做骨髓移植就可根治,目前根治率在90以上。复发率大约5-8。中枢神经系统白血病（白血病细胞侵犯脑子）是复发的主要原因。

4、M3型白血病危险程度分型根据是什么？

根据发病时（没有治疗时）白细胞和血小板分为低危、中危、高危三类。

高危：白细胞大于1万

中危：白细胞小于1万并且血小板小于4万

低危：白细胞小于1万并且血小板大于4万

5、不同危险度的M3病人治疗方法和疗效有何不同？

答：高危病人的治疗方案：诱导方案选择维甲酸+化疗（国外）、或者维甲酸+砷剂+化疗（国内）；1个月左右大约90以上病人达到完全缓解（1个月内死亡率大约5-10）。后接受3个疗程巩固化疗，然后进入1-2年的维持治疗阶段。这些方案根治率在85-90之间。

中危和低危病人方案：

首选：诱导方案维甲酸+砷剂（不加化疗）（国外和国内），1个月左右大约97以上病人达到完全缓解（1个月内死亡率大约3），然后进行7个月巩固治疗（维甲酸每个月服2周，用7个月；砷剂10mg/天用4周停4周（相当于隔月用28天，用4次）。治疗全部时间为8个月结束。这个方案根治率在95以上。

也可以选择：诱导维甲酸+化疗（国外和国内）；或者维甲酸+砷剂+化疗（国内）；后接受3个疗程巩固化疗，然后进入1-2年的维持治疗阶段。这些方案根治率在95左右。

6、口服砷剂（复方黄黛片）能替代静脉亚砷酸吗？

答：可以替代，疗效一样，毒性更低。2007年10月北京大学血液病研究所组织全国7家血液病中心开展“口服砷剂（复方黄黛片）和静脉砷剂（亚砷酸）治疗急性早幼粒细胞白血病的的多中心前瞻性随机对照试验”， 242例APL患者进行了随机分配(1:1)，在诱导治疗过程中，患者分别接受口服复方黄黛片(60 mg/kg)或静脉亚砷酸 (0.16 mg/kg)联合维甲酸(25 mg/m2)治疗。在取得完全缓解(CR)后，所有患者接受三个疗程的巩固化疗，随后接受2年的维甲酸和复方黄黛片或亚砷酸的序贯维持治疗。研究中位随访期为39个月。复方黄黛片组患者在2年时的无病存活率为98.1 ，亚砷酸组患者则为95.5，口服砷剂组和静脉砷剂组在缓解率(99.1和97.2)或3年总生存率(99.1 和 96.6)方面无显著差异。两组患者不良事件发生率类似。结论：对APL患者进行一线治疗时，口服砷剂联合维甲酸不劣于静脉砷剂联合维甲酸方案，因此，可考虑将其作为适用患者的常规治疗手段。

7、有没有不用化疗、不输液、不住院、花钱少、疗效高的方案？

这是所有病人和医生最希望获得的治疗方法，目前在国际上只有北京大学人民医院主鸿鹄医生为主在这个领域进行了研究。并且这项研究发表在国际医学最高水平杂志《新英格兰医学杂志》上，这是我国大陆血液学界历史上在该杂志发表的第2篇研究文章（第1篇也是主鸿鹄为第一作者）。对于低中危M3病人采取了只用两种口服药物（维甲酸和复方黄黛片），治疗疗程8个月就结束，不做腰穿。2013年开始到2014年连续治疗了20例病人，10个病人没有住院治疗（在门诊密切观察随访），全部病人在1个月达到完全缓解，治疗8个月结束。全部病人监测白血病特异基因PML-RARA均转阴性了。目前所有病人都存活，全部治疗费用平均5万多 （第1例花费最少为2万元，当时复方黄黛片580元/盒）。从2014年我们联合国内多家中心增加112例病人进行观察，到目前为止，早期死亡3例，其它所有病人都达到缓解、基因转阴，无基因转阳性或血液学复发病人出现。进一步验证我们早期的研究结果。是非常有前景的一个新方案，但是因为观察时间不太长，需要再观察1-2年左右才能下结论。

8、“不化疗、不输液、仅用两个口服药治疗8个月的M3新方案”为何没有普及？

一个新的方案必须经得起时间检验，在我们观察时间没有达到2年以上还不能最终下结论，尽管现在结果非常好，我们还在密切观察中。这个方案最大优势是方便，治疗1个月后可以正常工作学习生活，不用输液住院和家人陪着住院，总费用平均5万多元比其它方案明显降低，即使自费不报销一般家庭也能支付得起。对于一个普通家庭而言这种治疗方法最为理想。今后这个方案会逐渐推广普及。

9.、哪些病人需要异体移植？

答：以下情况可考虑：

1、标准正规治疗（没有自行停药者）血液学复发≥2次；

2、标准正规治疗（没有自行停药者）血液学复发≥1次,经过自体移植后分子转阳性者

10、“脑白”的发生率高吗？好治吗？

“脑白”就是指白血病细胞侵犯中枢神经系统，刚得病时基本上很罕见，复发病人中大约1/3-1/2是脑白复发，一旦发生就要腰穿鞘内注射化疗药物，一定要根除，否则反复复发，治疗非常困难。对于腰穿鞘内注射化疗药物效果不好者，可以进行放射治疗。现在还有一种新方法，疗效很好。就是维甲酸+甘露醇（亚砷酸前输注）+亚砷酸，甘露醇可以让砷剂进入脑子药量明显增加，疗效非常显著。